碱基编辑纠正运动神经元病小鼠致病突变

2026 年 9 月 29 日 07:10 作者：zhangsan 分类：快讯

日本京都大学与德岛大学科学家在最新一期《分子疗法进展》杂志发表论文称，碱基编辑可纠正运动神经元病小鼠的致病基因突变，遏制病情进展。这为遗传性运动神经元病的精准基因治疗提供了概念验证。